SMA aileleri: Hem ilaç getirilmiyor hem önümüz kesilmek isteniyor

SMA aileleri: Hem ilaç getirilmiyor hem önümüz kesilmek isteniyor

ANKARA – Türkiye yeni yıla Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastası çocuklar için yurtdışında uygulanan ve son devirde bağış kampanyalarıyla sıkça gündeme gelen Zolgensma ilacına ait tartışmalarla girdi. Toplumsal medya üzerinden başlatılan ‘Milli Piyango’dan Varlık Fonu’na aktarılan 75 milyon TL SMA hastası çocuklar için kullanılsın’ kampanyası ülke gündemine girerek dayanak bulurken, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca kelam konusu kampanyanın gerisinde ilaç şirketleri olduğunu öne sürerek, “Gen tedavisinin aktifliğine dair bilimsel platformlarda yayınlanan deliller şimdi kâfi seviyede değildir. İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğiz” açıklaması yaptı. Bakan Koca, kampanyayla Türkiye’nin aciz gösterilmeye çalışıldığını da savunarak, “SMA’lı evlatlarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya âlâ niyetli kimsenin alet olmaması gerekir” dedi.

SMA TEDAVİSİNDE KULLANILAN 3 İLAÇ: YALNIZCA BİRİ TÜRKİYEDE UYGULANIYOR

Türkiye’de yaklaşık 3 bin çocuğu mevtle tehdit eden Spinal Müsküler Atrofi (SMA), az görülen ve en sık bebek vefatlarına neden olan kas hastalıklarının başında geliyor. Yakın vakte kadar dünyada tedavisi bulunmayan hastalığa ait son yıllarda geliştirilen ilaçlar SMA hastaları ve aileler için umut oldu.

SMA’nın tedavisi için şimdiye kadar geliştirilen ve onay alan üç ilaçtan biri Türkiye’de ‘kriterlere’ bağlı olarak kullanılan Spinraza ilacı. Bu ilaç SMN isimli protein üretimini artırmayı, böylelikle motor nöron ölümlerinin geciktirilmesini hedefliyor.

SMA tedavisi için kullanılan Spinraza’nın yanı sıra Amerikan Besin ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı 2 ilaç daha var. Bunlardan biri Türkiye’de de tartışmaları süren Zolgensma isimli ilaç ile uygulanan gen tedavisi. ABD’de bu gen tedavisi iki yaşına kadar olan çocuklarda, Avrupa’da ise 21 kilogramın altındaki çocuklarda uygulanıyor.

Bir başka ilaç ise bu geçen yıl içerisinde piyasaya sürülen ve marka ismi Evrysdi olan risdiplam isimli ilaç. SMA hastalığı için geliştirilen birinci ve tek ağızdan alınan ilaç olma özelliğini taşıyan Risdiplam, hastaların her gün alması gereken bir ilaç olarak biliniyor.

AİLELERİ ÇIKMAZA GİRDİKLERİNİ SÖYLÜYOR

Türkiye’de SGK kapsamında olan Spinraza isimli ilaç ile uygulanan tedavinin ‘kesin çözüm’ olmaması ve ilacın ‘kriterlere’ bağlanması nedeniyle aileler çocukları için Zolgensma isimli ilaç ile yapılan gen tedavisini tercih ediyor. Aileler, ABD ve Avrupa’da 2 milyon doları bulan tedavi masraflarıyla tarihte üretilmiş en kıymetli ilaç olma özelliği taşıyan Zolgensma’ya ulaşmak için toplumsal medya üzerinden yardım kampanyaları düzenliyor.
.

Çocuklarının güzelleşmesi için bir umut olarak gördükleri ilaca ait Bakan Koca tarafından yapılan açıklamalar, geçen günlerde Meclis‘ten geçen Birleşmiş Milletler Maddesiyle müsaadesiz yardım toplanmasının engellenmesi ve Türkiye’de uygulanan tedavinin ağır kriterleri nedeniyle SMA hastaları ve aileleri yaşadıkları çıkmazı anlatıyor.

‘KOBAYLIK’ SAVINDAKİ İLAÇ RUHSATLI’

ABD’deki gen tedavisi için gerekli 2 milyon 100 bin Euro’yu 6 ay üzere bir müddette toplayarak 17 Aralık’ta Zolgensma ilacını alan bir buçuk yaşındaki Demir Ali Bayraktar’ın ailesi İbrahim Kubilay-Ezgi Bayraktar tartışmaların odağındaki ilaca ait konuştu. Bakan Koca’nın hakkında ‘kobaylık’ tezinde bulunduğu ilacın deneysel olmadığını, bilakis tüm basamaklarının tamamlandığını belirten anne Ezgi Bayraktar, “2019’da FDA (Amerika), 2020’de de EMA (Avrupa) onayını almış ve Ruhsatlı bir ilaçtır. Yüzde 95’te muvaffakiyet sağlamıştır” dedi.

‘GEN TEDAVİSİNDEN EVVEL 10 DAKİKA OTURABİLEN OĞLUMUZ 1 SAATTEN FAZLA OTURMAYA BAŞLADI’

Demir Ali’nin ilacı aldığı 17 Aralık’tan bu güne kaydettiği gelişmeyi de anlatan anne Bayraktar, şunları söyledi: “Spinraza hastalığın seyrini yavaşlatan ve ölmememizi sağlayan bir ilaç iken Zolgensma eksik olan genin bedene kopya bir virüs aracılığıyla verildiği bir terapidir. Yani kökten bir tahlil olup uzun vadede hayat uzunluğu kullanılması gereken Spinraza’dan daha az maliyetlidir. 17 Aralık tarihi itibariyle biz Zolgensma’yı aldık. Bu kısa süreçte 7 doz Spinraza almasına karşın 5-10 dakika takviyesiz oturabilen ve geceleri çok terleyen oğlumuz 1 saatten fazla oturmaya başladığı üzere gece terlemeleri de çok çok azaldı. İlacı aldıktan sonra beklenen yan tesirler karaciğer enzimlerinin yükselmesi ve kalp enzimlerinin düşmesidir. Bu duruma karşı da oğlumuzun kilosuna nazaran ayarlanan steroid verilerek bu enzimler denetim altına alınıyor. Demir Ali ilacı aldıktan 1 gün sonra AST ve ALT olağanken 3 gün sonra nerdeyse 20-30 kat arttı. Bu durumda streoid ölçüsü artırıldı ve şu an için tüm kıymetler olağana döndü.”

‘İLACI ALAN AİLELERLE GÖRÜŞÜN’

Aile, Sağlık Bakanlığı’na seslenerek “Bu ilaçtan neredeyse 20’ye yakın bebeğimiz istisnasız biçimde olumlu gelişmeler gördü. İlgili bilim şurasının, duymak istediklerini söyleyen kişi ve kurumlarla toplantılar yapmak yerine ilaca kavuşan ve olumlu gelişmeler gösteren bizlere ulaşmasını ve somut olarak bizden bilgi, doküman almalarını da rica ederiz” dedi.

SMA HASTALARININ YARDIM KAMPANYALARI DA SEKTEYYE UĞRADI

Öte yandan geçen günlerde Meclis’ten geçen ‘Kitle İmha Silahlarının Yayılmasının Finansmanının Önlenmesine İlişkin’ yasa da internet ortamında düzenlenen yardım kampanyalarının önünü kesti. Bağış kampanyalarının valilik müsaadesine bağlanmasıyla gen tedavisi için yardım kampanyası yürüten birçok aile kampanyaya orta vermek zorunda kaldı.

‘İZİN VERMEZLERSE SOKAĞA ÇIKIP KENDİMİ YAKACAĞIM’

Kanunla birlikte güç durumda kalan ailelerden biri de Zeynep ve Oğuz Elmas çiftinin SMA Tip-1 hastası kızları 22 aylık Deniz. ABD’deki tedaviden yararlanabilmesi için 2 ayı kalan kızlarının yardım kampanyasının durduğunu, valiliğe başvurduklarını tabir eden anne Zeynep Elmas, Bakan Koca’nın açıklamalarını ‘çok talihsiz’ olarak kıymetlendirdi. “Sürekli yatan, teneffüs zahmeti çeken, mevte giden bir kızım var, vakit yok” diyen Elmas, yaşadıkları çaresizliği şu sözlerle anlattı:

“Kampanyanın şimdi 3’te biri toplanmadı ve durdu. Sayın bakanımız neden giden çocuklardaki gelişime bakmıyor? İlacı alan çocuklarda gözle görülür bir gelişim var ve biz bunu izliyoruz. Türkiye’de uygulanan tedaviyle benim çocuğum en fazla 30–40 saniye takviyesiz oturabiliyorken, ilacı alan çocuk kısa müddette bir saat kendi başına oturabiliyor. Bizim evlatlarımız ölüyor, kimsenin umurunda değiliz. Hem ilaç getirilmiyor hem bizim önümüz kesilmek isteniyor. O vakit bize valilik müsaadesi versinler, onların kontrolünde kampanya düzenleyelim. Ya da getirsinler ilacımızı bizdeki bütün paraları alsınlar. Bu kadar çocuğu nasıl vefata terk edebiliyorlar. Şayet valilik müsaadesi çıkmazsa alacağım elime bir bidon akaryakıt çıkacağım sokağa yakacağım diyecek kadar çaresizim. Daha öteki sesimi nasıl duyurabilirim, çocuğumu nasıl kurtarabilirim.”

‘BİZ ÇOCUKLARIMIZIN CANININ PEŞİNDE KOŞAN AİLELERİZ’

Yardım kampanyası duran bir öbür SMA hastası çocuk da Bursa’da yaşayan 13 aylık Ali Osman Sarı. Oğlunun güzelleşmesi için tek talihlerinin gen tedavisi olduğunu belirterek, “Bizi engellemeyin” davetinde bulunan Erhan (38) Sarı, “Kampanyanın şimdi başındayız. Zati çok yavaş ilerliyordu artık bir de bu maddeyle valilik müsaadesine bağlandı. Valiliğe başvurduk lakin ne vakit geri dönecekleri aşikâr değil. Bizim için bir dakika bile değerliyken artık “insafa” kalmak çok sıkıntı. Bakanın açıklamasına çok üzüldük. Biz çocuklarımızın canının peşinde koşan aileleriz” dedi.

BAKAN KOCA YOK DEDİ FAKAT ÇOK SAYIDA SMA HASTASI İLACINI ALAMIYOR

Öteki yandan Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, Türkiye’de uygulanan Spinraza ilacına ait, “Ülkemizde tedavi almayan bir tane bile SMA hastası bulunmamaktadır” açıklaması yapsa da azımsanamayacak ölçüde hasta ilaca ulaşamıyor.

Spinraza ilacı Sağlık Bakanlığı’nın Bilim Heyeti tarafından alınan kararla hastalara ‘kriter’ koşuluyla uygulanıyor. Spinraza’nın birinci dozu haricinde sonraki kademelerde nörolojik ve fizik tedavi testler uygulanıyor ve bu test sonuçlarına nazaran ilaca devam edilip edilmeyeceğine karar veriliyor. Bilhassa SMA Tip–1 hastaları için ailelerin “ölüm kriterleri” olararak nitelendirdiği koşullar gereği çok sayıda SMA hastası bu ilaca ulaşamıyor.

‘YA O MASADA KALACAK YA DA CAN PAZARINDAN ÇIKARAK İLACI ALACAK’

SMA Tip–1 hastası olan 6 yaşındaki Arife Yıldırım, kriterlere takılarak ilacını alamayan çocuklardan yalnızca biri. Anne Teslime Yıldırım, Türkiye’de Spinraza ile uygulanan tedavi sürecinin fizikî ve ruhsal olarak çok yıpratıcı olduğunu söylüyor ve ekliyor:

“Türkiye’de uygulanan tedavi kapsamında istenilen kriterler bilhassa tip 1 hastası çocukları mevte götürüyor. Benim çocuğum aygıta bağlı ve çocuğumdan uzun müddet aygıttan ayrılması isteniyor. Ya o masada kalacak ya da can pazarından çıkarak ilacı alacak. Arife 7. doza giderken aygıttan 10 saat farklı kaldı, sonra dediler ki 24 saat içinde kaç saat farklı kalacak. O çocuklar o aygıttan ayrılma süreçlerinde o yatakta neler yaşıyor, nasıl çabalıyor. Saat başı kan gazı alınıyor. Bir de çocuklar enfeksiyona açıklar o yüzden hastane ortamları riskli. Bu nasıl bir ruhsal ve fizikî bir eziyet yaşamayan bilemez.”

‘YAŞAM HAKKI KRİTERLERİN YERİNE GETİRİLMESİNE BAĞLI’

Demir Ali’nin annesi Ezgi Bayraktar ise, Türkiye’deki tedavide uygulanan kriterlerin tartısına dikkat çekti, “Yaşam hakkı kriterlerin yerine getirilmesine bağlı” dedi. İlaca ulaşmak için bir dizi prosedür ve kriter olduğunu tabir eden Bayraktar, basamakları şöyle anlattı:

“Fizik tedavi testini geçip en az 1 puan ilerleme kaydettikten sonra 3 tabip imzalı raporun çıkmasını bekleyip ardından raporun Türkiye İlaç ve Tıbbı Aygıtlar Kurumu’na (TİTCK) da onaylatılması ve hastaneye yazdırılan reçetenin SGK İbni Sina merkezine gönderilmesi gerek. SGK İbni Sina merkezi de raporda bir harf yanlışı dahi olsa raporu geri gönderiyor. Maliyetin devletimiz için hiçbir kıymeti yoksa yaşamak için almak zorunda olduğumuz Spinraza’da neden kriterler var üstelik bu bahsin çözülmesi ve ilacın yalnızca reçete edilerek alınmasının sağlanması da 5 dakikalık bir mevzudur.”

Sanat dünyası SMA için kenetlendiKÜLTÜR-SANAT
SMA hastalığı nedir, belirtileri ve tedavisi neler?SIHHAT

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir

php shell shell indir hacklink cialis fiyat viagra sipariş vigrande kamagra jel viagra fiyat hacklink cialis fiyat lidyabet slotbar grandpashabet